大橋院長の為になるブログ

2021.12.23更新

~アミロイドが心臓に沈着することによって生じる致死的な心不全や不整脈を特徴とする希少難治性疾病
心アミロイドーシス(トランスサイレチン型)に対する世界初の治療薬誕生~
ファイザー株式会社(本社:東京都渋谷区、代表取締役社長:原田明久)は、2019年3月26日、ビンダケル®カプセル20mg(一般名:タファミジスメグルミン。以下、「ビンダケル®」)に関して、新たな適応症として「トランスサイレチン型心アミロイドーシス※(野生型及び変異型)以下、「ATTR-心アミロイドーシス」」に対する製造販売承認事項一部変更承認(以下、一変承認)を取得したことをお知らせします。
ATTR-心アミロイドーシスは、トランスサイレチン(TTR)という4量体のタンパク質が加齢(野生型)や遺伝変異(変異型)により単量体に解離して変性が起こることによりアミロイド線維が形成され、全身の組織内へ沈着することが原因で障害が生じる疾患です。心アミロイドーシスは、そのアミロイド線維が心筋に沈着することで、難治性の不整脈や心不全等により最終的に死に至る可能性のある進行性の疾患です。1,2
ビンダケル®は、ATTR-心アミロイドーシスの患者さんを対象としたATTR-ACT試験(後述参照)において、死因を問わない死亡および心血管事象に関連する入院の減少に対する有効性を示しました。これらの臨床試験結果に基づき、2018年11月にATTR-心アミロイドーシスの適応症に対する一変承認申請を行い、この度承認を取得しました。なお、本剤は「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」の効能・効果に対して、2018年3月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されました。本剤は、「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されたファイザー株式会社にとって初めての薬剤です。
このたびの適応症追加承認取得により、ビンダケル®はATTR-心アミロイドーシスの野生型及び変異型を適応として世界で初めて承認された唯一の治療薬となりました。これまで治療選択肢が非常に限られていた患者さんにとって、有用な治療選択となることが期待されています。
※アミロイドーシス:アミロイドと呼ばれるナイロンに似た線維状の異常蛋白質が全身の様々な臓器に沈着し、機能障害をおこす病気の総称。(出典:難病情報センター)

 

ECG:LVH(左室肥大)、pooor前胸部誘導、陳旧性心筋梗塞、超音波上肥厚型心筋症ににて、左室中核飛行でまだら模様、NYHAⅡ度からⅢ度の軽い新症状にピンダゲルを!

投稿者: 大橋医院

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